Epygenix (EPX-100, EPX-200) FDA로 부터 ODD, RPDD 지정 > Pipeline News

Epygenix (EPX-100, EPX-200) FDA로 부터 ODD, RPDD 지정

영풍제약은 난치성 형태의 소아기 유전자 뇌전증 치료제에 대한 관심을 바탕으로, 미국 뉴저지주에 위치한 유전자 개발 중점 의약품 기반의 바이오 제약 회사, 에피제닉스(Epygenix)와 파트너사로

꾸준한 연구를 진행해왔다.그 결과 최근 후보물질 EPX-100, EPX-200은 FDA로 부터 희귀의약품 지정(ODD) 및 희귀 소아질환 의약품으로 지정(RPDD)을 받았다.

‘EPX-100’은 희귀 소아질환인 드라벳 증후군(Dravet syndrome,DS)과 레녹스-가스토 증후군(Lenox-Gastaut Syndrome, LGS) 치료를 위해 개발 중인 약물이다. DS를 일으키는 유전자 돌연변이를 복제한

제브라피쉬 모델에서 효과를 입증했으며, 이는 DS 및 LGS 환자의 일상 기능을 개선할 수 있는 가능성을 제시한다. 현재 성인과 소아를 대상으로 한 드라벳 증후군 치료를 위한 중요한 임상 시험을 진행 중이며,

레녹스-가스토 증후군을 위한 3상 시험이 2024년 하반기에 시작될 예정으로, 2026년 상반기에 최종 데이터를 예상하고 있다.

24년 4월 30일, 미국 나스닥 상장사 하모니 바이오사이언스 (Harmony Biosciences)에서 총액 6억8천만 달러에 에피제닉스를 인수하고 빠르게 임상을 이어 나가기로 했다.

미국에서 DS 치료 시장 규모는 2022-2027년 간 5억 7,514만 달러, LGS 치료 시장은 2023년부터 2028년까지 6억 9,980만 달러로 예측된다.

영풍제약은 에피제닉스의 매각 진행과 동시에 높은 발작 빈도수에 비해 대체 약물이 없어 고통받는 국내 환자 약 550여 명을 위해 국내 판매 우선 협상권 확보에 대해 심도 있게 논의 중이다.

● 드라벳 증후군(Dravet syndrome,DS)이란

생애 첫 해부터 시작되며 발작 빈도와 중증도가 높고 지적 장애가 있으며 갑작스러운 사망의 위험이 있는 것이 특징이다.

DS 사례의 약 85%는 전압 게이트 나트륨 채널 유전자인 SCN1A1의 새로운 기능 상실(LOF) 돌연변이에 의해 발생하고 추정 발병률은 1:15,700으로 파악된다.

● 레녹스-가스토 증후군(Lenox-Gastaut Syndrome, LGS)이란

3-5세 사이의 어린이에서 발병하는 것이 특징으로 약물에 내성이 있는 간질성 뇌전증이다. LGS의 근본적인 원인은 알려지지 않았으며, 유전적 차이와 뇌의 구조적 차이를 포함한 광범위한 요인으로 보고 있다.

환자들은 여러가지 발작 유형과 발달, 인지 및 행동 문제를 보인다. LGS 환자수는 미국에서만 약 48,000명 정도로 추정하고 있다.

※관련기사