글로벌 뇌전증 치료제 개발 프로젝트에 참여하고 있으며,
Epygenix, Polaryx, 그리고 Forest Hills Lab 과 함께 연구하고 있습니다
파이프라인 소개
건강한 사회 영풍의 제약 기술로 열어 갑니다.
파이프라인 소개
영풍제약은 희귀 난치성 질환으로 고통받는 환자들을 위한
글로벌 뇌전증 치료제 개발 프로젝트에 참여하고 있으며,
Epygenix, Polaryx, 그리고 Forest Hills Lab 과 함께 연구하고 있습니다
글로벌 뇌전증 치료제 개발 프로젝트에 참여하고 있으며,
Epygenix, Polaryx, 그리고 Forest Hills Lab 과 함께 연구하고 있습니다
1. EPYGENIX
Epygenix Therapeutics, Inc.은 미국 뉴저지에 위치한 정밀의학 생명공학 회사로, 드라벳 증후군(DS)과 레녹스-가스토 증후군(LGS)과 같은 소아의 희귀하고 치료가 어려운 유전성 발작증을 치료하기 위한 약물 개발에 중점을 둔 회사입니다.
- 드라벳 증후군(Dravet syndrome,DS)이란
생애 첫 해부터 시작되며 발작 빈도와 중증도가 높고 지적 장애가 있으며 갑작스러운 사망의 위험이 있는 것이 특징입니다.
DS 사례의 약 85%는 전압 게이트 나트륨 채널 유전자인 SCN1A1의 새로운 기능 상실(LOF) 돌연변이에 의해 발생하고 추정 발병률은 1:15,700으로 파악하고 있습니다.
DS 사례의 약 85%는 전압 게이트 나트륨 채널 유전자인 SCN1A1의 새로운 기능 상실(LOF) 돌연변이에 의해 발생하고 추정 발병률은 1:15,700으로 파악하고 있습니다.
- 레녹스-가스토 증후군(Lenox-Gastaut Syndrome, LGS)이란
3-5세 어린이에서 발병하는 것이 특징으로 약물에 내성이 있는 발작성 뇌전증입니다. LGS의 근본적인 원인은 알려지지 않았으며, 유전적 차이와 뇌의 구조적 차이를 포함한 광범위한 요인으로 보고 있습니다.
환자들은 여러가지 발작 유형과 발달, 인지 및 행동 문제를 미국에서만 약 48,000명 정도의 환자들이 있는 것으로 추정하고 있습나다.
환자들은 여러가지 발작 유형과 발달, 인지 및 행동 문제를 미국에서만 약 48,000명 정도의 환자들이 있는 것으로 추정하고 있습나다.
- Dravet Syndrome(DS) & Lennox Gastaut Syndrome(LGS) 연구 진행상황
2. Polaryx
미국 뉴저지에 위치한 Polaryx는 생명 과학기반의 임상 바이오 제약 회사로, 주로 뇌신경계 질환을 중심
으로 희귀 질환 치료법을 개발하고 있습니다. 특히 희귀 유전 질환인 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage
Disorders, LSD)을 치료할 신약을 개발 중으로, 총 3가지의 후보물질 (PLX-100, PLX-200, PLX-300)을
연구하고 있습니다.
PLX-200와 PLX-100는 리소좀 축척 장애의 일종으로, 정신질환, 운동기능저하, 시력상실, 발작 및 조기 사망을 유발하는 희귀 유전병인 신경 세로이드 리포푸신증(Neuronal Ceroid Lipofuscinosis ,NCL), Batten병 환자를 위한 최초의 비침습적인 경구치료법이고, PLX-300은 리소좀 축적 질환의 Batten병, Krabbe병, Tay Sachs/Sandhoff병, Niemann-Pick Type A/B병 과 같은 희귀 유전성 리소좀 저장 장애에 초점을 맞춥니다.
미국 및 유럽 주요 5개국 환자수를 추정하자면 CLC3 환자 약 1,200명($4억1900만 시장), 전체 CLN환자 약 2,800 명/ ($10억 시장), 전체 LSD환자 약 24,000명/ ($20억 이상의 시장)으로 현재 이러한 많은 질병에 대해 사용 가능한 치료 옵션이 없기 때문에, 치료제 개발에 대한 요청이 매우 커 연구와 개발에 힘쓰고 있습니다.
PLX-200와 PLX-100는 리소좀 축척 장애의 일종으로, 정신질환, 운동기능저하, 시력상실, 발작 및 조기 사망을 유발하는 희귀 유전병인 신경 세로이드 리포푸신증(Neuronal Ceroid Lipofuscinosis ,NCL), Batten병 환자를 위한 최초의 비침습적인 경구치료법이고, PLX-300은 리소좀 축적 질환의 Batten병, Krabbe병, Tay Sachs/Sandhoff병, Niemann-Pick Type A/B병 과 같은 희귀 유전성 리소좀 저장 장애에 초점을 맞춥니다.
미국 및 유럽 주요 5개국 환자수를 추정하자면 CLC3 환자 약 1,200명($4억1900만 시장), 전체 CLN환자 약 2,800 명/ ($10억 시장), 전체 LSD환자 약 24,000명/ ($20억 이상의 시장)으로 현재 이러한 많은 질병에 대해 사용 가능한 치료 옵션이 없기 때문에, 치료제 개발에 대한 요청이 매우 커 연구와 개발에 힘쓰고 있습니다.
- Lysosomal Storage Disorders, LSD 이란?
효소 결핍으로 인한 세포 내 지방 또는 탄수화물(당류)과 같은 유독 물질의 비정상적인 축적으로 특징
지어지는 50가지 이상의 희귀한 유전 대사 질환입니다.
추정 발생률은 5,000명 중 1명으로, 2개월 영아 에서부터 성인까지 다양한 연령층에서 발병하고 있습니다.
주요 증상은 시각 장애와 인지, 행동, 발작 및 운동 장애를 겪고 이외에 조기 사망을 초래하기도 합니다.
LSD의 유형으로는 신경 세로이드 리포 푸스시노시스(NCL), Batten병, Krabbe병, Tay Sachs/Sandhoff병, Niemann-Pick Type A/B병 등이 있습니다.
추정 발생률은 5,000명 중 1명으로, 2개월 영아 에서부터 성인까지 다양한 연령층에서 발병하고 있습니다.
주요 증상은 시각 장애와 인지, 행동, 발작 및 운동 장애를 겪고 이외에 조기 사망을 초래하기도 합니다.
LSD의 유형으로는 신경 세로이드 리포 푸스시노시스(NCL), Batten병, Krabbe병, Tay Sachs/Sandhoff병, Niemann-Pick Type A/B병 등이 있습니다.
- BIOLOGY OF LYSOSOMAL STORRAGE DISORDERS -
- Clinical Stage
- Our Clinical Stage Pipeline
- Ph puvotal (CLN2) and Ph 3 registrational (CLN3) candidate; Multiple indications.
It has been in preclinical investigation for various LSDs. PRIVATE & CONFIDENTIAL
epilepsy (Dravet Syndrome(DS) & Lennox Gastaut Syndrome(LGS)
| Project | Indication | 전임상연구 | 임상 1단계 | 임상 2단계 | 임상 3단계 |
|---|---|---|---|---|---|
| EPX100 | 드라벳 증후근 |
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| 레녹스 중후군 |
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| EPX200 | 드라벳 증후근 |
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| 레녹스 중후군 |
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| EPX300 | 드라벳 증후근 |
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현재 상황
EPX100 |
2020년 10월 임상 2상 시작. US FDA에서 505(b)-1 (신약허가) 로써 신약 임상 2상 허가 완료
임상 2상에서 총 24명 환자에게 투여 하면 되기에, 회사 현재 schdeule은 2021년 여름~가을경에 initial read-out 결과가 나오며,
2021년 가을~겨울경에 임상 2상에 대한 final report 완성을 목표로 하고 있슴.
LGS질병에 대한 IND filing (신약 임상 허가)도 허가 받았기에, LGS 질병에 대한 임상 2상은 2021년 여름 정도에 시작하려고 준비 중임. 2021년 LGS 질병에 대한 임상 2상 시작 |
|---|---|
EPX200 |
EPX200 로 임상 2/3상 으로 진행예정. Locaserin은 기존 약물이기에 재창출 약물 (US FDA 505(b)-2)로 인정 받았으며, 그리하여 임상 1상 면제 확답 받음.단, locaserin이 2020년 초, 암 발생 위험이 있다는 FDA의 경고에 따라, 현재 검토 중에 있슴. EPX300: 항우울제인 trazodone 으로서, US FDA와의 pre-IND meeting 완료 되었으며, IND filing 허가를 받으면 바로 임상 2/3상 으로 진행예정. Trazodone 또한 기존 약물이기에 재창출 약물 (US FDA 505(b)-2)로 인정 받았으며, 그리하여 임상 1상 면제 확답 받음. |
제품소식
